Rapporto Ossfor: farmaci orfani solo per il 3% dei pazienti
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Rapporto Ossfor: farmaci orfani solo per il 3% dei pazienti
Dieci nuove terapie per malattie rare, 0,9 per cento di investimenti in più da parte del Ssn e tempi per l’accesso al mercato diminuiti di due terzi. Il settore dei farmaci orfani cresce, ma è ancora solo il 3 per cento dei pazienti a trovare il medicinale che fa per lui. I risultati del rapporto annuale dell’Osservatorio farmaci orfani
17 ottobre 2018
di Redazione
Farmaci orfani avanti tutta. Secondo il nuovo rapporto annuale dell’Osservatorio farmaci orfani (Ossfor) il comparto dei medicinali per il trattamento delle malattie rare gode di buona salute e offre speranze per l’accesso ai farmaci da parte dei pazienti.
Ammontano a 10 le nuove molecole che nel 2017 si sono aggiunte a quelle già disponibili per la terapia delle malattie rare. Un numero significativo se relazionato a quello complessivo delle autorizzazioni all’immissione in commercio decretate dall’Agenzia Europea dei Medicinali (Ema), che nello scorso anno ha acceso la luce verde per 73 nuovi medicinali.
Una buona stella brilla per i farmaci orfani anche dl punto di vista degli investimenti della sanità pubblica, che tra i 2015 e il 2016 ha destinato lo 0,9 per cento in più a questa categoria di medicinali. A ciò si aggiunge anche un altro tassello fondamentale per l’accesso ai nuovi trattamenti da parte dei pazienti: nell’arco di 6 anni – dal triennio 2011-2013 a quello 2014-2016 – è diminuito di due terzi, da 19 a 13 mesi, il tempo che intercorre tra l’autorizzazione di Ema e la determinazione del prezzo di questi medicinali da parte dell’Agenzia italiana del Farmaco per la commercializzazione nel nostro Paese.
A fronte di tante luci, anche grandi ombre contraddistinguono il mondo delle malattie rare e dei farmaci orfani: le terapie oggi esistenti soddisfano le esigenze di salute solamente del 3 per cento dei pazienti. Le malattie rare finora diagnosticate sono 7.000, mentre i farmaci autorizzati per curarle sono solo 200.
Servono quindi investimenti in ricerca e sviluppo, ma anche modelli che possano garantire l’accesso ai farmaci da parte dei pazienti e la loro sostenibilità economica. Commenta Pierluigi Russo, Responsabile Health technology assessment Aifa Università di Chieti: “I rapidi progressi della scienza portano nuove opportunità terapeutiche per i pazienti ma al contempo, pongono nuove sfide al nostro sistema sanitario in termini di riorganizzazione dei modelli decisionali e delle logiche di accordi e di pricing dei farmaci”