Il convegno “Value Added Medicines nella prospettiva dei pazienti”, svoltosi a Roma questa settimana, ha presentato i risultati di uno studio realizzato dall’Università del Piemonte Orientale (Upo) e condiviso con organizzazioni di attivismo civico e associazioni dei pazienti, dedicato al ruolo che gli esiti riportati nell’uso dei farmaci possono giocare nella valutazione dei vantaggi offerti dalle Value Added Medicines (Vam), nuove soluzioni terapeutiche basate su molecole non più coperte da brevetto.

La presentazione si è svolta alla presenza di Guido Rasi, ordinario di Microbiologia, Università di Roma-Tor Vergata, Armando Magrelli, dirigente Ufficio ricerca indipendente, Aifa, e di rappresentanti delle associazioni dei pazienti e organizzazioni di attivismo civico.

Lo studio, realizzato da un team coordinato da Claudio Jommi (dipartimento di Scienze del farmaco, Upo), sostenuto dal Gruppo Vam di Egualia e condiviso con rappresentanti di Favo, Eupati e Cittadinanzattiva, prosegue la riflessione avviata dall’Expert opinion “Il framework di valutazione delle Vam” nel 2022, sui criteri di definizione di questi farmaci e i parametri che ne determinano il valore aggiunto per pazienti, caregiver e Ssn.

Esiti ed esperienze riportati dai pazienti nell’accesso e nell’uso dei farmaci dovrebbero essere uno dei fattori chiave nella valutazione tecnica e nella negoziazione di prezzi e rimborsi. Lo studio evidenzia un crescente interesse per questi dati, ma ancora con scarso impatto nelle valutazioni e politiche di accesso. «L’obiettivo è, da una parte, riconoscere che la priorità del Ssn è e deve rimanere su farmaci a valore terapeutico aggiunto, elemento che peraltro include strutturalmente la qualità di vita correlata allo stato di salute», ha affermato Claudio Jommi, coordinatore dello studio. «Dall’altra, è importante valorizzare l’esperienza dei pazienti, purché supportata da dati robusti, attraverso una generale considerazione delle evidenze che emergono e che, assieme all’impatto organizzativo, fanno parte del Dossier di Prezzo e Rimborso. Se si assume che una più facile gestione di una terapia possa aumentare aderenza e persistenza – ha sottolineato Jommi – e, quindi, l’efficacia del farmaco, si può prevedere che l’impresa farmaceutica avanzi la richiesta di un premio di prezzo contenuto (o altre modalità incentivanti), con successiva conferma a massimo tre anni sulla base di dati real-world».

«Questi nuovi strumenti di ricerca scientifica – ha affermato Armando Magrelli, riferendosi ai Patient Reported – trasformano il paziente da soggetto passivo a protagonista attivo nelle decisioni sanitarie, rendendo i trattamenti più efficaci e in linea con le loro reali necessità».

«La speranza delle aziende produttrici – ha commentato il presidente di Egualia, Stefano Collatina – è che la ricerca e sviluppo di soluzioni terapeutiche basate sulle molecole consolidate sulle quali si concentra la nostra expertise possa essere riconosciuta e pienamente valutata nella definizione delle condizioni di accesso al mercato, anche in considerazione del valore aggiunto generato da una maggiore accettabilità e semplicità di utilizzo che caratterizza le Value Added Medicines. Auspichiamo poi che questi domini di valore siano considerati anche come componenti della qualità nella gestione delle procedure d’acquisto pubbliche, evitando che gli accordi nazionali, come i Mea richiamati dal professor Jommi, possano poi essere inficiati da approcci competitivi a livello locale. Il nostro Paese – ha concluso Collatina – rischia di perdere l’opportunità di migliorare l’assistenza farmaceutica se non aprirà alla valutazione di altri domini di valore, accanto a quelli tradizionalmente riconosciuti all’innovazione».