L’uso compassionevole dei farmaci può diventare molto più di uno strumento straordinario per rispondere ai bisogni dei pazienti senza alternative terapeutiche. Può infatti rappresentare un tassello strategico dell’accesso precoce alle terapie innovative, favorire la continuità assistenziale e contribuire alla produzione di evidenze cliniche utili alle future decisioni regolatorie. È questa la visione del progetto CURa (Compassionate Use Reshape), promosso da AFI (Associazione farmaceutici dell’industria / Società scientifica ETS) con il contributo non condizionante di Roche e il supporto operativo di Iqvia. Al centro dell’iniziativa, un Position Paper che propone di aggiornare l’attuale disciplina dell’uso compassionevole, oggi regolata dal DM 7 settembre 2017, attraverso una governance più semplice, uniforme e orientata al valore.

L’uso compassionevole consente ai pazienti affetti da patologie gravi, privi di valide alternative terapeutiche, di ricevere gratuitamente medicinali non ancora commercializzati o autorizzati per un’altra indicazione.

Secondo gli estensori del documento, però, il sistema attuale non è più adeguato all’evoluzione della ricerca e richiede un deciso cambio di passo.

Le cinque priorità della riforma

Il Position Paper, elaborato grazie al confronto con comitati etici, istituzioni, società scientifiche, associazioni di pazienti, study coordinator e aziende farmaceutiche, individua cinque interventi prioritari:

1. In primis, semplificare le procedure, introducendo un’approvazione centralizzata dei programmi per ridurre gli adempimenti burocratici di centri clinici e aziende.
2. La seconda proposta punta a garantire certezza normativa, superando le diverse interpretazioni tra Regioni e comitati etici, anche attraverso una revisione dei criteri che definiscono le patologie gravi e l’assenza di valide alternative terapeutiche.
3. Il documento propone inoltre una governance più coordinata tra Aifa, aziende e centri clinici, con modelli documentali nazionali per consenso informato, motivazione clinica e gratuity letter, oltre a procedure di importazione più snelle.
4. Quarto punto è assicurare continuità terapeutica, definendo criteri nazionali che evitino interruzioni del trattamento nel passaggio tra la conclusione del programma di uso compassionevole e la rimborsabilità del farmaco da parte del Servizio sanitario nazionale.
5. Infine, il Paper affronta il tema delle terapie in combinazione, proponendo una chiara ripartizione delle responsabilità economiche e organizzative tra aziende e strutture sanitarie.

Tra le raccomandazioni figura anche il rafforzamento della farmacovigilanza secondo gli standard europei e una raccolta strutturata dei dati clinici, attraverso registri Aifa pre-approval e modelli di broad consent, per valorizzare le evidenze di real-world evidence a supporto dei processi regolatori e dell’Health Technology Assessment.

Un sistema più omogeneo

Nel corso della presentazione è emersa una forte convergenza sulla necessità di aggiornare il quadro normativo. Per la senatrice Elisa Pirro, componente della Commissione affari sociali del Senato, è prioritario costruire procedure nazionali di early access realmente uniformi. L’uso compassionevole può rappresentare una risposta in situazioni particolari, ma non può sostituire un sistema strutturato di accesso precoce. «L’obiettivo – ha sottolineato – deve essere superare le disparità territoriali che ancora oggi determinano differenze di trattamento tra i pazienti».

Anche Paola Minghetti, vicepresidente di AFI, ha evidenziato la necessità di aggiornare il DM del 2017 alla luce dell’evoluzione della ricerca, affermando che sarebbe auspicabile integrare alcuni aspetti allora non considerati. Tra le priorità, la professoressa ha indicato una disciplina specifica dedicata ai farmaci utilizzati in aggiunta alle terapie esistenti, procedure differenziate per programmi e usi nominali e una standardizzazione della documentazione per velocizzare il lavoro dei comitati etici senza ridurre le tutele per i pazienti.

Secondo Sandra Petraglia, direttore dell’Ufficio accessi precoci di Aifa, «l’attuale disciplina non risponde più pienamente alle esigenze di accesso, semplificazione e monitoraggio delle evidenze». Per la relatrice, l’adozione, anche per gli usi compassionevoli, di un modello regolatorio più vicino a quello già in uso per le sperimentazioni cliniche consentirebbe di semplificare le procedure, mantenendo elevati standard di sicurezza e rendendo più efficace la raccolta e il monitoraggio dei dati.

«Il valore di una riforma è particolarmente evidente in oncologia, dove il fattore tempo incide direttamente sulle possibilità di cura», ha ricordato Massimo Di Maio, presidente nazionale Aiom (Associazione italiana oncologia medica). Una recente indagine dell’associazione mostra come il 29 per cento degli oncologi abbia incontrato difficoltà nella gestione delle richieste di accesso ai programmi di uso compassionevole o nominale. Da qui la richiesta di approvazioni centralizzate, modelli documentali standard, indicazioni nazionali per garantire continuità terapeutica nel passaggio dalla fornitura gratuita alla rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale, unitamente a sistemi armonizzati di raccolta dei dati clinici.

In chiusura, Paolo Schincariol, componente del Comitato scientifico Sifact (Società italiana di Farmacia clinica e terapia), ha ribadito che l’uso compassionevole deve mantenere il suo carattere di strumento eccezionale destinato a rispondere a bisogni clinici insoddisfatti, senza per questo trasformarsi in una fase ordinaria dello sviluppo dei farmaci. Proprio per questo, ha osservato, «è necessario rafforzarlo attraverso procedure uniformi e una raccolta strutturata delle evidenze cliniche, così da coniugare equità di accesso, sicurezza e sviluppo delle conoscenze».